新民晚报讯（记者 叶薇）一名高中学历的父亲，用杂物间做“实验室”，为患有罕见病的儿子自制“救命药”。不久前的这条新闻引发广泛关注。“这个故事感动了很多人。但作为制药人，仅仅感动是可怕的。”在近日举行的浦江医药健康产融创新发展峰会上，医生、专家、企业负责人都提出：罕见病药物面临一系列开发的难点，需要各方合力，加快审批、加大研发，为罕见病药物的落地带来新的希望。
全球约7000多种罕见病，患者约3亿人口，50%为儿童。目前已上市500多种罕见病药物，覆盖10%左右疾病。中国《第一批罕见病目录》中共121种疾病，其中“境内有药”约94种；“境外有药、境内无药”约13种；“全球无药”涉及35种疾病。
罕见病药物研发成本高、患病人群少、预期回报少，企业研发积极性不高，全球范围患者都面临用药短缺的局面。但与会专家认为，罕见病药物市场潜力客观，罕见病领域正逐渐引起关注。
中国罕见病联盟执行理事长李林康认为，目前在目录中的121种罕见病，有76种在药物研发上处于没有进展的状态，这对药企来说有很大的空间。从政策导向看，国家无论是在资金扶持还是审批加速方面，都在提速。比如，氘丁苯那嗪是一款境外罕见病药物，从向中国药监局提交上市到进入国家医保目录，仅用了一年时间。罗氏、阿斯利康、默沙东等跨国药企都在加大布局中国罕见病市场。
上海医药是目前国内拥有罕见病药品批文最多的企业，共有21个罕见病药品品种，涉及34个罕见病病症。今年初，上海医药成立罕见病平台公司上药睿尔药品有限公司。上海医药研发管理中心副主任、上药睿尔总经理文彬介绍，目前平台已整合上海医药已有罕见病药品资源，与国外内研发机构、企业积极对接，引入前沿创新品种。
“我们将建设四大基地，即全国重要的罕见病药物创新研发基地、具有全球影响力的罕见病药物转化基地、罕见病药物高端国际化生产基地以及急需罕见病药品的保供基地。建设一批重大创新平台，从研发、中试、临床、产业化等形成完整创新孵化平台，发挥龙头企业带动效应，以融产结合推动罕见病项目转化与落地。”
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